En bevægende historie afslører skjulte menneskelige omkostninger ved stofforsøg

Lægemiddelforsøg er afgørende for medicin, men hvad med dem, der deltager? Jennie Erin Smiths bevægende nye bog om, hvad der skete i et landdistrikt samfund, der er ramt af tidlig begyndt Alzheimers sygdom, giver dem en stemme

Yarumal, - 18. august - Alirio sidder i sin stue med sin søn Alexis, 6, snuggles ind og hans kone Marta. Alirio, 42, er en kaffebonde, der også er en deltager i University of Antioquia Study, der bor i nærheden af Yarumal. Undersøgelsen, ledet af Dr. Francisco Lopera, en adfærdsneurolog ved Medellins University of Antioquia, undersøger et lokalt slægtstræ med en genetisk mutation, der forårsager Alzheimers sygdom tidligt og begyndte. Den colombianske families genetiske forbandelse kan være verdens bedste håb for en Alzheimers kur. I det slægtstræ har forskere den perfekte gruppe til at studere sygdommen og har nu begyndt et klinisk forsøg for at se, om de har en medicin, der muligvis kan forsinke begyndelsen. I Medellin. (Steve Russell/Toronto Star via Getty Images) — Alirio, en kaffebonde og deltager i Medellín Alzheimers stofforsøg

Glemende dal
Jennie Erin Smith (Riverhead Books)

Efter at have arbejdet i sundhedsjournalistik i over 10 år, har jeg dækket utallige stofforsøg-nogle løbende succeser, andre ud-og-ud-fiaskoer og alt derimellem. Men jeg skammer mig over at indrømme, at jeg sjældent har overvejet, hvordan disse højder og lavt påvirker de involverede mennesker.

I Glemende Valley: Alzheimers familier og søgen efter en kurjournalist Jennie Erin Smith sætter dem i rampelyset i sin historie om et landdistrikt i Medellín, Colombia, ramt af tidlig begyndt Alzheimers sygdom.

Smith, en bidragyder til New York Timesbegynder med Francisco Lopera, en neurolog ved University of Antioquia, Medellín. Lopera, der døde sidste år, ønskede at finde ud af, hvorfor så mange lokale mennesker oplevede hukommelsestab i 40’erne og markerede begyndelsen på en dramatisk tilbagegang indtil deres død, typisk et årti senere.

Han fandt, at påvirkede individer alle havde en mutation i et gen kaldet Psen1 og at dette kørte deres tidlige begyndt Alzheimers. Genet er involveret i at bryde peptidbindingerne mellem aminosyrer i proteiner, og mutationer til det kan resultere i dannelse af klumper af amyloidprotein – kendetegnende for Alzheimers i hjernen.

Forskerne testede også efterkommere af mennesker med betingelsen for at finde ud af, hvem der bar mutationen. Barnet til en person med mutationen har en 50/50 chance for at arve den: de undgår enten kuglen eller næsten helt sikkert får Alzheimers tidlige begyndelse.

Med denne viden besluttede Lopera og hans team at teste det monoklonale antistof crenezumab. De håbede, at det ville forhindre eller bremse denne amyloidklumping, og derved forsinke eller lette Alzheimers symptomer hos mennesker, der var genetisk forudbestemt til at udvikle tilstanden.

Forskerne afslørede imidlertid ikke resultaterne af de genetiske tests, før deres lægemiddelforsøg (hvoraf nogle blev sat på pause eller sluttede på grund af en mangel på effektivitet) var afsluttet. Deltagerne kunne derefter vælge, om de skulle lære deres skæbne.

For mange af dem var det at lære deres genetiske status, hvorfor de tilmeldte sig. Men at finde ud af betød en uendelig ventetid for mange, ligesom den 38-årige kvinde, der ville vide, om hun muligvis overførte mutationen til den baby, hun længtes efter. Dette var ingen hypotetisk situation: Smith lærte senere om en kvinde omkring denne alder, der udviklede demens efter at have startet en familie.

Tribulationerne stoppede ikke der. Smith mødte også en kvinde ved navn Lina, hvis mor, Amparo, havde Alzheimers og forsvandt pludselig. Lina hævder, at forsøgspersonalet ikke bestræbte sig på at hjælpe med at finde hende. Hun sagde, at når forskere havde brug for noget – fra en MR -scanning til en kognitiv test – dukkede Amparo op. Men i hendes behovsøjeblik var de ikke der for hende.

I sidste ende var Crenezumab ikke bedre end en placebo til at bremse Alzheimers. Dette blev annonceret på en pressekonference uden pårørende til de tilstedeværende deltagere – og det blev afholdt på engelsk, som de fleste af de involverede ikke forstod. De fandt ud af det via Whatsapp.

Affæren rejser også spørgsmålet om, hvordan tingene kunne have spillet ud. Lægemidler er gratis for deltagere i forsøget, men hvis Crenezumab havde været effektiv nok til godkendelse, hvem ville have været i stand til at fortsætte med at betale, efter at retssagen sluttede? Hvordan ville Colombia have sikret, at deltagere, der gav fordel, havde fortsat adgang? De fleste af dem var ikke godt slukket – nogle tilmeldte sig kun fordi de modtog gratis bleer til inkontinent pårørende.

Bogen efterlod mig ondt og rasede over det, de og andre har udholdt i navnet på videnskabelig forskning. Kliniske forsøg er vigtige, men vi må ikke ignorere deltagernes uro – folk, som Smith endelig har givet identiteter.